Seis crianças, entre os três e seis anos de idade, diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinal Tipo 1, vão receber o Zolgensma.
Seis crianças em Portugal foram diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinal tipo 1, a doença rara que ficou conhecida com o caso da bebé Matilde.
Segundo o Jornal de Notícias, estas crianças serão agora tratadas com o medicamento Zolgensma, o fármaco mais caro do mundo apontado como esperança para as crianças com esta doença.
O preço do fornecimento do medicamento, que é usado há dois anos em bebés portugueses, “está a ser negociado” pelo Infarmed e pela farmacêutica Novartis, revelou uma fonte da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde ao JN.
Cada medicamento, de toma única, tem o custo aproximado de 700 mil euros. Até março deste ano, o Estado já tinha pago 4,1 milhões de euros em tratamentos, desde que em 2019 começou a pagar a medicação da bebé Matilde.
Em 2019, com apenas duas semanas de vida, os médicos diagnosticaram a bebé Matilde com Atrofia Muscular Espinhal tipo I. Até então, em Portugal, só estava disponível o tratamento com o Spinraza, que implica a toma vitalícia de injeções, uma vez que apenas atrasa a destruição da proteína e não estimula a sua produção.
Os pais da bebé Matilde conseguiram mobilizar o país numa onda de solidariedade cujo objetivo era angariar dois milhões de euros para a compra do medicamento mais caro do mundo, o Zolgensma. Alcançado o objetivo, o Estado viria depois a comparticipar na totalidade a despesa associada ao fármaco.
O Zolgensma é considerado uma revolução que não só trava a destruição da “proteína de sobrevivência do neurónio motor”, como introduz no corpo um vírus que vai permitir a produção desta proteína em falta nas pessoas com atrofia muscular espinhal. É apenas tomada uma dose.
Os pais da bebé tiveram de explicar o que fariam com o dinheiro angariado, assegurando que para eles o menos importante é o dinheiro. Uma vez que o medicamento foi comparticipado pelo Estado, a intenção do casal passou a ser ajudar outras crianças com a mesma doença de Matilde, sendo que, da última vez que falaram sobre o assunto, anunciaram que já ajudaram 38 crianças.
O tipo I de Matilde é a forma mais perigosa, surge logo nos primeiros dias de vida e pode ser fatal. Atualmente, todos os tipo I receberam o tratamento com o Spinraza, um medicamento injetável na medula sem custos para os utentes.
