Oito bebés em Portugal têm a mesma doença que Matilde (e já tomaram o medicamento mais caro do mundo)

Em Portugal, há oito bebés com até 2 anos que já tiveram autorização para tomar Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo que pode ser a esperança para os casos de Atrofia Muscular Espinhal.

O Jornal de Notícias relata que há oito casos de bebés com Atrofia Muscular Espinham em Portugal e todos eles já tiveram autorização para serem medicados com Zolgensma.

Esta quarta-feira, o bebé Pedro, de seis meses, que está internado no Centro Universitário Hospitalar de Coimbra, vai receber o medicamento. Este bebé é o último candidato para a toma do fármaco e vem juntar-se aos outros sete nomes já conhecidos: Matilde, Natália, Afonso, Duarte, Maitê, Lorena e Hailie.

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença degenerativa neuromuscular rara, de origem genética, que começou por ser tratada, na maioria dos casos, com Spinraza, um medicamento que ajuda a controlar os sintomas, sendo uma injeção na coluna que tem que ser administrada nos primeiros dois meses, quatro vezes, e depois de quatro em quatro meses, para o resto da vida.

A questão da autorização de utilizado do inovador medicamento Zolgensma, que é visto como “o mais perto da cura”, foi suscitada com o caso da bebé Matilde, em junho do ano passado, que, com duas semanas de vida, foi diagnosticada com a rara condição. Na altura, o medicamento só estava autorizado nos Estados Unidos e com um custo de dois milhões de euros – é o remédio mais caro do mundo.

O Zolgensma é uma injeção de dose única, apresentada como uma terapia genética dirigida “à raiz” da doença, que tem de ser administrado até aos dois anos de idade.

Os pais da bebé Matilde conseguiram mobilizar o país numa onda de solidariedade cujo objetivo era angariar dois milhões de euros para a compra do medicamento. Alcançado o objetivo, o Estado viria depois a comparticipar na totalidade a despesa associada ao fármaco.

Os pais da bebé Matilde tiveram de explicar o que fariam com o dinheiro angariado. Uma vez que o medicamento foi comparticipado pelo Estado, a intenção do casal passou a ser ajudar outras crianças com a mesma doença de Matilde, sendo que, da última vez que falaram sobre o assunto, anunciaram que já tinham ajudado 38 crianças.

O Ministério Público (MP) abriu um inquérito e está a investigar a gestão dos donativos.

A Atrofia Muscular Espinhal afeta cerca de 10 mil pessoas por ano. Se não for tratada até aos dois anos, pode ser mortal.

ZAP //

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