A Autoridade Nacional do Medicamento (Infarmed) anunciou, esta quinta-feira, que foi aprovado o financiamento público do medicamento Zolgensma para a atrofia muscular espinhal tipo 1.
“Foi aprovado o financiamento público do medicamento Zolgensma, uma nova opção terapêutica para as crianças com atrofia muscular espinhal tipo 1, uma doença genética rara que atinge cerca de uma em cada 11 mil crianças”, adiantou o regulador nacional, em comunicado.
Segundo o Infarmed, trata-se de um medicamento cujo mecanismo de ação se “encontra direcionado para a causa da doença”, com um esquema de administração de dose única.
“Com esta aprovação ficam regulados os termos e as condições em que o medicamento é adquirido no Serviço Nacional de Saúde (SNS)”, explicou o Infarmed, ao adiantar que a decisão de financiamento deste medicamento foi tomada após a avaliação da sua mais-valia para os doentes e o impacto na sustentabilidade do SNS.
De acordo com o regulador, durante este processo de avaliação, o acesso a todos os doentes que podiam beneficiar com este medicamento “foi assegurado através de autorizações excecionais de utilização”, ao abrigo de um Programa de Acesso Precoce, tendo sido concedidas 17 autorizações.
A atrofia muscular espinhal é uma doença neuromuscular, genética, que causa atrofia e fraqueza muscular dos membros, tronco, músculos bulbares e respiratórios. A sua evolução conduz à perda progressiva de movimentos e dificuldade respiratória, sendo que os sintomas geralmente aparecem logo após o nascimento.
Esta doença rara ficou conhecida com o caso da bebé Matilde, há cerca de dois anos, quando os seus pais conseguiram mobilizar o país numa onda de solidariedade, cujo objetivo era angariar dois milhões de euros para a compra deste medicamento.
Alcançado o objetivo, o Estado viria depois a comparticipar na totalidade a despesa associada ao fármaco, apelidado de “medicamento mais caro do mundo”.
Até então, em Portugal só estava disponível o tratamento com o Spinraza, que implica a toma vitalícia de injeções, uma vez que apenas atrasa a destruição da proteína e não estimula a sua produção.
ZAP // Lusa
