O físico teórico Stephen Hawking – provavelmente, o maior do nosso tempo — foi o mais famoso paciente de ELA.
Um estudo conduzido por investigadores norte-americanos em ratos revelou um novo tratamento promissor contra a Esclerose Lateral Amiotrófica, também chamada doença de Lou Gehrig, enfermidade fatal que não tem até agora cura eficaz conhecida.
Investigadores da Northeastern University, em Boston, nos Estados Unidos, anunciaram um avanço significativo no tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica, ELA (ou ALS, na sigla em inglês).
A doença, que afeta 2 em cada 100 mil pessoas em todo o mundo, causa paralisia progressiva dos músculos, criando um estado de confinamento no paciente, e geralmente causa a morte em menos de cinco anos.
Conhecida nos Estados Unidos como doença de Lou Gehrig, também designada doença de Charcot, na Europa, a ELA ganhou notoriedade nas últimas décadas por ter afetado gravemente e finalmente conduzido à morte o físico Stephen Hawking, uma das mentes mais brilhantes do século XX.
O físico teórico foi diagnosticado com Esclerose Lateral Amiotrófica em 1963, quando tinha 21 anos, e foi informado pelos médicos de que tinha apenas dois anos de vida. Apesar de ter desafiado o diagnóstico inicial, a sua capacidade de se mover e comunicar continuou a deteriorar-se até à data da sua morte, em 2018.
No estudo, publicado esta terça-feira na PLOS Biology, uma equipa de investigadores procurou uma forma de atingir e estabilizar uma proteína que protege as células de elementos tóxicos provenientes dos alimentos ou da inalação de oxigénio.
Em muitos casos, mutações hereditárias num gene que produz a proteína em questão são a causa da doença. Mas essas mutações também podem ocorrer sem histórico familiar.
Mutações neste gene, SOD1, levam a uma má ‘montagem’ da proteína que a impede de realizar as suas tarefas e perturba a ‘maquinaria celular’ em sentido lato, levando a um aglomerado de proteínas que também estão ligadas, entre outras coisas, ao Alzheimer e Parkinson.
O novo tratamento é um “estabilizador molecular” que atua como uma ‘costura’ e força a proteína a permanecer na sua configuração correta, explicou o autor principal do estudo, Jeffrey Agar, que descobriu e testou esta ferramenta com a sua equipa após 12 anos de investigação.
A nova molécula foi testada em pequenos roedores, geneticamente modificados para serem portadores da doença, e os investigadores descobriram que esta não apenas restaurou as funções da proteína, mas também interrompeu quaisquer efeitos tóxicos secundários.
A sua eficácia, que foi comprovada em ratos e cães, conseguiu estabilizar 90% das proteínas SOD1 nas células sanguíneas e 60 a 70% nas células cerebrais.
Os resultados do estudo são extraordinários, e abrem uma luz de esperança para portadores da doença em todo o mundo. “Se for feito um diagnóstico precoce, as pessoas podem vir a ser capazes de andar, falar, e seguir em frente com a sua vida”, diz Jeffrey Agar em nota de imprensa publicada no site da universidade..
Os investigadores esperam agora obter aprovação para avançar para os ensaios clínicos em humanos.
Em 2016, a doença viralizou na internet à custa do Ice Bucket Challenge, que desafiava anónimos e pessoas famosas a filmarem-se a despejar baldes de água gelada sobre as suas próprias cabeças.
A iniciativa, que tinha o objetivo de arrecadar fundos para instituições de caridade ligadas à ELA, contou com a participação de inúmeras celebridades, de Bill Gates a Cristiano Ronaldo, e ajudou mesmo os cientistas a descobrir o gene NEK1.
Segundo dados da BBC, mais de 17 milhões de pessoas partilharam vídeos do Ice Bucket Challenge no Facebook, tendo sido vistos mais de 440 milhões de vezes em todo o mundo.
ZAP // Lusa
