Fabricante do medicamento de Matilde ocultou dados manipulados

(dr) Facebook

O país ficou a conhecer o medicamento Zolgensma, que custa quase dois milhões de euros, depois da onda de solidariedade à volta de Matilde, um bebé de quatro meses que sofre de atrofia muscular espinhal.

Nos primeiros dias de julho, os pais da bebé já tinham o dinheiro necessário para o tratamento, mas faltava e falta a aprovação da Agência Europeia de Medicamentos – só a Autoridade Americana do Medicamento (FDA, na sigla norte-americana) já havia dado luz verde. Matilde começou a ser então medicada com Spinraza, um medicamento que já existe em Portugal e que ajudaria a “travar” a doença.

O The New York Times avança esta quarta-feira que a Novartis, a farmacêutica que fabrica o Zolgensma, ocultou dados manipulados à Autoridade Americana do Medicamento enquanto solicitava a aprovação daquele medicamento, que seria finalmente aprovado maio, convertendo-se no mais caro do mundo.

Segundo a FDA, os dados imprecisos não afetaram a segurança e eficácia daquele tratamento, mas, se tivessem sido identificados, teria atrasado a aprovação do Zolgensma. Os valores manipulados envolveram testes a ratos de laboratório com duas dosagens diferentes do tratamento. A FDA assegurou que os pacientes que foram ou estão a ser tratados com Zolgensma, que é administrado apenas uma vez, não estão em risco.

O jornal dá conta ainda da inquietação na indústria farmacêutica com este caso, pois nos últimos anos foram aprovados um número recorde de tratamentos que esperam garantir vantagem na corrida à resolução de doenças raras – que serão muito caros.

As pessoas “esperam que nós tenhamos dados precisos quando aprovamos produtos”, sentenciou Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, que admitiu uma investigação à Novartis e a possibilidade de penalizações criminais.

O Zolgensma, da empresa Avexis, que pertence à farmacêutica Novartis, vem dos Estados Unidos, país onde foi aprovado em maio, e trata-se de uma injeção de dose única, que funciona como terapia genética dirigida à raiz da atrofia muscular espinhal tipo I.

A 18 de julho, foi noticiado que o Infarmed já tinha autorizado a compra do medicamento para a bebé Matilde e para uma outra criança do Hospital de Santa Maria, em Lisboa, que também sofre da mesma doença.

Apesar de a família ter conseguido angariar os dois milhões de euros necessários para a compra do fármaco, este será comparticipado pelo Estado na totalidade. Os pais da criança têm afirmado que o dinheiro angariado servirá para ajudar “outras Matildes”.

Atualmente, a bebé encontra-se a fazer o tratamento que está disponível em Portugal — o Spinarza — que retarda a progressão da doença e que também é 100% comparticipado pelo Estado. Matilde vai receber o medicamento mais caro do mundo no dia 27 de agosto.

Em Portugal, há outras nove crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal, uma doença rara cuja forma mais grave (tipo 1), detetada sobretudo em bebés, causa perda de força, atrofia muscular e paralisia progressiva.

ZAP //

PARTILHAR

RESPONDER

Cientista americana diz estar certa de que a Terra será atingida por asteroide

https://vimeo.com/355132338 Uma cientista americana de uma ONG dedicada a proteger a Terra diz que é 100% certo que um asteroide atingirá o nosso planeta. A cientista é Danica Remy, presidente da Fundação B612. Após um asteroide não …

NASA vai mesmo explorar Europa, a lua de Júpiter que pode ter vida extraterrestre

A NASA deu luz verde a uma missão para explorar uma lua de Júpiter que é considerada um dos melhores candidatos para a vida extraterrestre. A Europa - que é um pouco mais pequena do que …

País de Gales cancela plano controverso de criar "casas de banho robô"

O objetivo da construção era impedir atividade sexual, vandalismo e dormidas nas casas de banho públicas. O projeto ia recorrer às tecnologias de piso sensível ao peso, jatos de água, sensores anti-movimento e alarmes. O conselho …

Sem saber, uma mulher viveu durante 17 anos com a sua "gémea" dentro dela

Uma jovem na Índia, sem saber, viveu com uma das condições médicas mais raras e perturbadoras durante quase duas décadas. De acordo com um relatório de caso desta semana, a mulher tinha um saco que continha …

Novo filme da saga 007 já tem nome e data de estreia marcada

O novo filme da saga 007, realizado por Cary Fukunaga chama-se "No time to die" e estreia-se no Reino Unido e nos Estados Unidos em abril de 2020. "Daniel Craig regressa como James Bond, 007 em... …

Comporta pode tornar-se na nova Ibiza (e tudo começou com a queda do BES)

Após anos de um quase esquecimento, em termos de desenvolvimento imobiliário, a Comporta está a atrair investidores internacionais que encaram a pequena vila de Setúbal como uma "nova Ibiza". Um cenário que está a preocupar …

Família de Aretha Franklin cria fundo para a investigação de cancro raro

Um ano após a morte da cantora, a família de Aretha Franklin criou um fundo de apoio à investigação na área dos tumores neuroendócrinos, a doença rara que se revelou fatal para a celebridade, a …

Sporting vai monitorizar tudo o que se diz e escreve sobre jogadores

A empresa Noisefeed tem uma enorme base de dados relativa à atividade nas redes sociais de milhares de jogadores a nível global. Os jogadores de futebol de todo o mundo usam, cada vez mais, as redes …

Boris janta hoje com Merkel para mudar acordo. Maioria quer novo referendo

A pouco mais de dois meses da data marcada para a saída do Reino Unido da União Europeia, uma nova sondagem mostra que a maioria dos britânico quer que qualquer novo acordo vá a referendo. Um …

Oficial: Pardal Henriques candidato a deputado pelo partido de Marinho Pinto

O advogado Pedro Pardal Henriques anunciou esta quarta-feira que aceitou o convite para encabeçar a lista do PDR a Lisboa, deixando de ser porta-voz do Sindicato Nacional dos Motoristas de Matérias Perigosas para "não misturar …