Terapia genética restaurou visão de ratos totalmente cegos (e vai ser testada em humanos)

Os investigadores da Nanoscope usaram uma terapia genética para restaurar células danificadas. Este método conseguiu melhorar a visão de ratos que eram completamente cegos.

Os fotorrecetores são as células da primeira etapa da cadeia que permite a visão. Quando os fotorrecetores são ativados pela luz enviam um sinal químico para outros neurónios da retina, incluindo para as células bipolares, que por sua vez enviam um sinal para o nervo ótico e para o cérebro que faz o processamento da informação.

Contudo, os fotorreceptores são muitas vezes danificados por doenças oculares, como é o caso da degeneração macular relacionada com os avanços da idade, refere o New Atlas.

De acordo com o novo estudo publicado na Nature Gene Therapy em outubro, os especialistas tentaram restaurar as células fotorrecetoras e ativar as células bipolares. Para isso os investigadores usaram um gene chamado MCO1, que dotou de proteínas opsinas as células fotorrecetoras e as bipolares.

Samarendra Mohanty, autora do estudo, realça que “a beleza deste método é a sua simplicidade”, explicando que o processo é rápido: “as células bipolares estão a jusante dos fotorreceptores, portanto, quando o gene da opsina MCO1 é adicionado às células bipolares numa retina com fotorreceptores que não funcionam, a sensibilidade à luz é restaurada”.

O novo tratamento envolve uma injeção única de opsinas MCO1. A equipa testou a técnica em ratos com degeneração na retina, o que fez com que alguns deles não tivessem nenhuma perceção de luz. Contudo, os ratos tratados pareceram recuperar a sensibilidade à luz e a função retiniana, pois tiveram um desempenho significativamente mais rápido em testes visuais, como passear em labirintos ou reagir a mudanças de movimentos.

Os níveis de MCO1 nas células bipolares pareceram permanecer altos até seis meses após a injeção, mas de acordo com o que é esclarecido no estudo, a terapia não teve efeitos negativos, pois os exames de sangue não indicaram nenhum sinal de infeção secundária.

Embora os resultados sejam promissores, a equipa diz que ainda não está claro como é que a visão restaurada pode ser comparada à visão normal – embora que mesmo que a recuperação da visão não seja muito elevada, ver um pouco é sempre melhor do que não ver nada.

Para descobrir o funcionamento deste método de forma mais eficaz, a Nanoscope quer iniciar testes clínicos em pacientes com doenças graves na retina. Estes testes deverão realizar-se nos Estados Unidos.

Subrata Batabyal, principal autora do estudo, sublinha que “um estudo clínico em pessoas vai ajudar a equipa a entender como é que a sinalização através de células bipolares afeta a qualidade da visão”.

ZAP //

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