A descoberta de uma nova terapia CRISPR para doenças pulmonares genéticas revelou ser eficaz no tratamento da fibrose quística. A superação deste grande obstáculo vem trazer esperança para o tratamento de outras doenças.
Uma nova terapia de edição de genes CRISPR revelou um potencial nunca antes visto para tratar de forma eficaz e duradoura problemas pulmonares genéticos – nomeadamente a fibrose quística.
Como explica a New Scientist, a fibrose cística é causada por mutações genéticas que levam à acumulação de muco pegajoso nos pulmões e no sistema digestivo.
Os cientistas já tinham desenvolvido tecnologias para editar o ADN das células pulmonares defeituosas, mas a viabilidade dessas terapias é dificultada pelo próprio muco e outras defesas naturais dos pulmões.
Agora, um estudo publicado esta quinta-feira Science, revelou uma nova abordagem que demonstrou uma capacidade de ultrapassagem da barreira epitelial das vias respiratórias, nunca antes atingida noutros ensaios clínicos.
A abordagem dos cientistas da University of Texas Southwestern Medical Center foi bem-sucedida na edição do ADN em células estaminais pulmonares em ratos, com modificações que duraram praticamente a vida inteira dos animais.
Através da nova terapia CRISPR, a equipa de investigação ajustou nanopartículas lipídicas para direcioná-las especificamente aos pulmões.
As nanopartículas – semelhantes às utilizadas em vacinas contra a COVID-19 – transportam as ferramentas de edição genética através do sangue, ultrapassando as barreiras imunitárias.
Numa experiência com ratinhos com oito anos de idade, as modificações genéticas persistiram por 22 meses – o que foi surpreendente, já que as células pulmonares individuais vivem no máximo três semanas.
O tratamento corrigiu a mutação em 50% das células estaminais pulmonares, num espaço de 10 dias.
Se aprovada para ensaios em humanos, a terapia será administrada, em futuros testes, a adultos.
Espera-se que terapia proporcione uma função pulmonar semelhante à dos adultos saudáveis, melhorando drasticamente a qualidade de vida dos doentes.
