Aprovado o medicamento mais caro do mundo. Custa 3,3 milhões de euros

A Administração Federal de Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou um novo tratamento para uma doença rara de coagulação do sangue. Cada dose custará 3,5 milhões de dólares (cerca de 3,3 milhões de euros), tornando-o no medicamento mais caro do mundo.

O medicamento, designado Hemgenix, é um tratamento para a hemofilia B, uma doença genética rara que causa uma coagulação reduzida do sangue. Os sintomas mais graves incluem hemorragia espontânea e repetida, difícil de parar.

Como noticiou o pelo Science Alert, a hemofilia B tende a ser mais comum nos homens. As estimativas sugerem que cerca de 8.000 homens nos Estados Unidos (EUA) sofrem da doença.

A principal medicação utilizada para tratar a hemofilia B nos EUA confere aos doentes o fator de coagulação necessário, mas são elevados. Nos casos graves, é necessário um regime de tratamento dispendioso, que com o tempo começa a perder eficácia.

Os investigadores estimam que os custos de tratamento de cada paciente com hemofilia B moderada a grave é de cerca de 21 a 23 milhões de dólares (entre 20 a 22 milhões de euros) ao longo da vida. No Reino Unido são mais baratos do que nos EUA ou noutros locais da Europa, mas ainda assim elevados.

O Hemgenix é um produto intravenoso, administrado uma única vez. É transportado para o corpo através de um vetor de base viral, criado para fornecer ADN às células alvo no fígado. Esta informação genética é replicada pelas células, espalhando as instruções para uma proteína de coagulação, conhecida como Fator IX.

Até agora, a eficácia e a segurança do Hemgenix foram testadas em dois estudos. Numa das investigações, entre 54 participantes com hemofilia B grave ou moderadamente grave, foi verificado um aumento dos níveis de atividade do Factor IX, reduzindo a necessidade de terapias de substituição de rotina.

Após receberem a terapia genética, a taxa a que os pacientes desenvolveram hemorragias não controladas diminuiu em mais de 50%. Os efeitos secundários incluíram dores de cabeça, sintomas semelhantes aos da gripe e aumento das enzimas do fígado.

“Apesar dos avanços no tratamento da hemofilia, a prevenção e o tratamento de episódios de hemorragia pode ter um impacto negativo na qualidade de vida dos indivíduos”, disse Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Investigação Biológica da FDA, citado num comunicado da entidade.

“A aprovação de hoje proporciona uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um progresso importante no desenvolvimento de terapias inovadoras para aqueles que sofrem de uma elevada carga de doença associada a esta forma de hemofilia”, continuou.

Como sublinhou o artigo, ainda não se sabe se este tratamento é uma cura para a hemofilia B, mas os resultados iniciais são promissores.

Para doenças graves, mas raras, como a hemofilia B, a FDA tem uma designação especial para incentivar a investigação médica. A Hemgenix, por exemplo, é classificada como um “medicamento órfão” porque apenas tratará um pequeno número de doentes.

Como parte desta designação, o fabricante da Hemgenix, a CSL Behring, tem direitos exclusivos para o mercado dos EUA durante os próximos sete anos.

Os incentivos do governo norte-americano para estimular a investigação científica é uma forma útil de impulsionar a inovação em doenças raras que, de outro modo, ficariam pelo caminho, mas esta política é uma “faca de dois gumes”.

Significa também que o mercado norte-americano suporta o custo de apoiar os monopólios dos medicamentos, enquanto outros países, que impõem restrições aos preços dos medicamentos, colhem os benefícios da investigação. Atualmente, os EUA pagam entre duas a seis vezes mais por medicamentos do que outras nações.

O anterior detentor do recorde do medicamento mais caro era outra forma de terapia genética de dose única, para tratar a atrofia muscular espinhal. Cada dose custa 2 milhões de dólares (à volta de 1,9 milhões de euros).