A empresa de biotecnologia Immusoft conseguiu programar geneticamente as células B de um doente e reintroduzi-las no seu corpo. Este é o primeiro caso em que células B modificadas são testadas num ser humano.
O doente envolvido no ensaio sofre de mucopolissacaridose tipo I (MPS I), uma doença genética caracterizada pela ausência de uma enzima crucial necessária para decompor os açúcares de cadeia longa no interior das células.
Atualmente tratada com infusões semanais de enzimas, a terapia é um compromisso para toda a vida. A Immusoft tem como objetivo revolucionar este tratamento, aproveitando as células B do doente para produzir continuamente a enzima em falta, eliminando a necessidade de infusões regulares.
O primeiro paciente, diagnosticado com MPS I, foi submetido à terapia experimental em meados de novembro, e os resultados preliminares são promissores. Sean Ainsworth, diretor executivo da Immusoft, disse que o doente está a evoluir bem, o que representa um desenvolvimento positivo do ensaio pioneiro.
A abordagem da Immusoft consiste em recolher as células B do doente, responsáveis pela produção de anticorpos que combatem os vírus e os invasores estrangeiros. As células B são selecionadas pela sua capacidade de gerar numerosas proteínas.
Ao programar geneticamente estas células B num laboratório e ao introduzi-las de novo no doente, explica a Wired, os investigadores pretendem estimular a produção da enzima em falta.
Para permitir que as células B produzam a enzima, os cientistas incorporaram novas instruções genéticas nas células utilizando um transposão – uma sequência de ADN com um mecanismo de cortar e colar para se integrar no genoma de uma célula. Esta abordagem permite que as células B geneticamente modificadas funcionem como fábricas contínuas da enzima essencial.
As implicações desse estudo vão além da MPS I, apresentando uma nova estratégia para o tratamento de doenças em que o organismo não consegue produzir proteínas ou enzimas específicas.
Embora a engenharia genética de células fora do corpo não seja nova, a abordagem da Immusoft destaca-se pelo seu potencial para agilizar o tratamento. Ao contrário de outras terapias que envolvem a edição de genes ou células modificadas, a infusão de células B modificadas é apresentada como um procedimento ambulatório, evitando a necessidade de internamentos hospitalares extensos ou quimioterapia.
