A BlueRock Therapeutics está a testar uma terapia que se baseia na utilização de células estaminais capazes de se dividir e gerar novas células especializadas para tratar a doença de Parkinson.
A doença de Parkinson mata as células nervosas do cérebro que produzem dopamina, um químico de sinalização que transporta mensagens pelo corpo para controlar o movimento.
Atualmente, mais de 10 milhões em todo o mundo vivem com Parkinson. Estes doentes já perderam entre 60 e 80% destas células na altura em que lhes foi diagnosticada a doença.
Durante os últimos anos, houve poucas melhorias no tratamento padrão. Normalmente, estes doentes são tratados com levodopa, um químico que é absorvido pelos neurónios e convertido em dopamina.
Este fármaco trata os sintomas, mas não tem qualquer impacto na evolução da doença, uma vez que os pacientes continuam a perder neurónios produtores de dopamina. Eventualmente, o tratamento deixa de ser eficaz.
Agora, a BlueRock Therapeutics, uma empresa de terapia celular com sede em Massachusetts, está a adotar uma abordagem diferente, centrando-se na utilização de células estaminais capazes de se dividir e gerar novas células especializadas.
No fundo, o objetivo da empresa é fabricar as células produtoras de dopamina que os doentes perderam e inseri-las no cérebro dos doentes.
“Temos uma doença com uma grande necessidade não satisfeita”, começou por afirmar Ahmed Enayetallah, vice-presidente e diretor de desenvolvimento da BlueRock, citado pelo Big Think. “Sabemos [quais] as células que se perdem com a doença e conseguimos fabricá-las. A utilização de células estaminais na doença de Parkinson foi realmente bem sucedida.”
No ensaio de fase 1, a terapia celular da BlueRock, denominada bemdaneprocel, foi aplicada a 12 doentes. A equipa desenvolveu as novas células nervosas e implantou-as em locais específicos de cada lado do cérebro através de dois pequenos orifícios no crânio feitos por um neurocirurgião.
Cinco doentes receberam uma dose relativamente baixa de células, enquanto sete receberam doses mais elevadas. Os exames cerebrais mostraram evidências de que as células transplantadas tinham sobrevivido, aumentando o número total de células produtoras de dopamina.
A equipa comparou o número de base destas células antes da cirurgia com os níveis após um ano e concluiu haver “indícios de aumento dos sinais de dopamina na parte do cérebro afetada pela doença de Parkinson”.
A equipa também pediu aos doentes que utilizassem um tipo específico de diário para registar os momentos em que os sintomas estavam bem controlados e os momentos em que impediam a atividade normal.
Após um ano de tratamento, os pacientes que tomaram a dose mais elevada comunicaram que os sintomas estavam controlados durante uma média de 2,16 horas por dia, acima dos valores de referência. Na dose mais baixa, estas melhorias foram significativamente inferiores: 0,72 horas por dia.
Claire Bale, diretora adjunta de investigação da Parkinson’s U.K., considera a abordagem da BlueRock promissora, embora assinale a necessidade de mais investigação sobre um possível efeito placebo.
A BlueRock continuará a analisar os dados dos doentes do ensaio de fase 1 para monitorizar os efeitos do tratamento durante um período de dois anos. Entretanto, a equipa está já a planear o ensaio de fase 2 com mais participantes, incluindo um grupo placebo.
