A inovação é semelhante a um “interruptor inteligente” nas instruções de um gene, que funciona como ligar ou desligar uma luz.
Investigadores da Faculdade de Medicina de Baylor realizaram um avanço significativo na tecnologia de terapia genética, desenvolvendo um método para regular eficazmente a expressão genética. A descoberta foi relata num estudo publicado na Nature Biotechnology.
Este avanço aborda o problema crítico de manter os níveis terapêuticos dos genes dentro de um intervalo seguro, um desafio-chave no campo da terapia genética. Tanto a atividade excessiva como insuficiente de um gene podem levar a complicações. O método da equipa utiliza substâncias pequenas, já aprovadas nos EUA, para controlar os genes, garantindo segurança e eficácia.
As técnicas atuais de regulação genética frequentemente desencadeiam respostas imunes prejudiciais, pois envolvem o uso de proteínas reguladoras estranhas ao corpo humano. No entanto, o novo método desenvolvido pelos investigadores da Baylor, liderados por Laising Yen, professor associado na Baylor, difere significativamente e evita desencadear o sistema imunológico ao usar moléculas pequenas para interagir com o RNA, em vez de substâncias estranhas.
A inovação é comparada a um “interruptor inteligente” nas instruções de um gene, análogo a ligar ou desligar uma luz. Envolve a engenharia do RNA com um sinal poliA adicional que atua como um interruptor de desligamento padrão para a produção de proteínas. Este interruptor pode ser controlado usando um medicamento como a tetraciclina, que já é amplamente utilizada, explica o Interesting Engineering.
Esta tecnologia revolucionária, em desenvolvimento há mais de uma década, permite a ativação controlada do gene em níveis desejados, modificando uma secção do RNA para se ligar à tetraciclina. Este mecanismo de controlo é semelhante a girar um botão para ajustar o tratamento, oferecendo flexibilidade e precisão nas aplicações de terapia genética.
Esta tecnologia promete melhorar o controlo e a segurança nos tratamentos de terapia genética, oferecendo um método refinado para ajustar intervenções terapêuticas conforme necessário.
