Num novo estudo da Universidade do Texas, nos EUA, uma droga inédita que ataca uma fusão de genes encontrada em muitos tipos de cancro foi eficaz em 93% dos pacientes pediátricos testados.
Os incríveis resultados da pesquisa foram publicados na quinta-feira na revista The Lancet Oncology.
A maioria dos medicamentos contra o cancro é direcionada a órgãos ou locais específicos do corpo. O larotrectinibe é o primeiro remédio a receber a designação de terapia inovadora pela Administração de Drogas e Alimentos dos EUA.
Este medicamento pode ser dado a pacientes com uma fusão específica de dois genes, independentemente do tipo de cancro que apresentam.
“Em alguns tipos de cancro, uma parte do gene TRK liga-se a outro gene, o que é chamado de fusão. Quando isso ocorre, o gene TRK passa a estar onde não deveria e faz com que as células cancerígenas cresçam. O que é único sobre a droga é que é muito seletiva, bloqueia apenas os receptores TRK”, disse o principal autor do estudo, Ted Laetsch.
Ou seja, o larotrectinibe alveja fusões de TRK, que podem ocorrer em muitos tipos de cancro, incluindo de pulmão, cólon, tiróide e mama, assim como certos tumores pediátricos.
O TRK é um gene que desempenha um papel fundamental no desenvolvimento do cérebro e do sistema nervoso, mais tarde tendo um papel limitado nas suas funções, como a regulação da dor na vida adulta.
Embora as fusões de TRK ocorram em apenas uma pequena percentagem de cancros comuns em adultos, ocorrem com frequência em alguns casos raros de cancro pediátrico, como fibrossarcoma infantil, nefroma mesoblástico congénito celular e cancro de tiróide papilar.
“Cada paciente com um tumor sólido positivo para fusão de TRK tratado neste estudo viu o seu tumor encolher. A taxa de resposta quase universal vista com larotrectinibe é sem precedentes”, afirmou o Dr. Laetsch.
Por exemplo, o caso de Briana Ayala, de 13 anos, que tinha um tumor raro no abdómen em volta da aorta, a maior artéria do corpo. Apesar de arriscada, a criança foi sujeita a uma cirurgia para remover partes da aorta e livrar-se da maior parte do tumor também.
Mas o cancro voltou a crescer e nenhum outro tratamento estava disponível. Briana tinha a fusão de TRK, pelo que se inscreveu para o ensaio clínico do larotrectinibe, tomando o medicamento duas vezes ao dia.
Em poucas semanas, a dor e o inchaço no seu abdómen diminuíram, e os exames mostraram que o tumor tinha diminuído significativamente. Quase dois anos depois, Briana está de volta à escola.
O larotrectinibe pertence a uma classe de moléculas conhecidas como inibidores de quinase, que atuam na redução da atividade enzimática de uma reação celular chave.
A seletividade do remédio significa que não causa efeitos colaterais severos associados a muitos tratamentos tradicionais de canco. Nenhum dos pacientes com fusões de TRK teve que abandonar o estudo por causa de um efeito colateral induzido pela droga.
Igualmente importante, a resposta foi duradoura para a maioria dos pacientes. “Para alguns dos medicamentos-alvo no passado, muitos pacientes responderam inicialmente, mas desenvolveram resistência rapidamente. Até ao momento, a resposta a essa droga parece ser durável na maioria dos pacientes”, comemorou Laetsch.
O próximo passo da pesquisa é um ensaio clínico que envolve uma droga semelhante para os pacientes que de facto desenvolveram resistência.
// HypeScience
