Consórcio de investigação é liderado pela Universidade de Coimbra. Ideia é acelerar a terapia génica na Europa.
A terapia génica é uma abordagem terapêutica inovadora. Desenvolve novos tratamentos para diversas doenças, especialmente patologias raras, e permite uma abordagem curativa em muitos casos apenas com uma única administração do tratamento.
Este método tem vindo a revolucionar o tratamento e a progressão de, por exemplo, doenças neuromusculares ou oftalmológicas, como a Atrofia Muscular Espinhal ou a Amaurose Congénita de Leber.
Mas ainda há cerca de 7 000 doenças raras, 95% das quais sem terapia eficaz.
É neste contexto que surge o GeneH: Excellence Hub for Advancing Innovation in Gene Therapy. É o novo consórcio de investigação, liderado pela Universidade de Coimbra. A prioridade é acelerar a terapia génica na Europa.
O projeto quer tornar mais célere a aplicação de terapias inovadoras para doenças genéticas atualmente sem cura. Para isso, pretende aplicar o conhecimento científico na parte clínica, que é fundamental para o avanço dos tratamentos.
O professor Luís Pereira de Almeida explica que, apesar dos avanços científicos na terapia génica, “existem desafios significativos que precisamos de ultrapassar para garantir que estas inovações chegam efetivamente aos doentes”.
“A realização de ensaios clínicos nesta área ainda é limitada devido à complexidade regulamentar, à falta de infraestruturas especializadas e ao reduzido financiamento disponível para o desenvolvimento clínico”, contextualiza o investigador.
“A nossa equipa quer garantir que as inovações chegam, de forma segura e eficaz, às pessoas com doenças genéticas passíveis de serem tratadas com terapia génica o mais rápido possível, como também assegurar que as necessidades dos doentes são ouvidas”, sublinha Luís Pereira de Almeida.
O GeneH vai envolver entidades de dois países: Portugal e Eslovénia, e contar com a participação de 13 parceiros.
O consórcio é financiado pela Comissão Europeia e envolve um financiamento de quase 5 milhões de euros. Vai criar, até ao final de 2028, colaborações estreitas entre academia, indústria, entidades governamentais e sociedade, através de uma abordagem de hélice quádrupla.
