Um tratamento pioneiro de edição genética CRISPR tem potencial para baixar os níveis de colesterol permanentemente, reduzindo os riscos de doença súbita. No entanto, o ensaio fez soar os alarmes, depois de um participante ter tido um ataque cardíaco – com os investigados a não descartarem uma relação de causalidade.
Um tratamento revolucionário a envolver a CRISPR (Repetições Palindrómicas Curtas Agrupadas e Regularmente Interespaçadas) – uma técnica moderna para a edição genética – revelou resultados promissores na redução dos níveis de colesterol.
O ensaio incidiu em dez pessoas com uma condição genética que lhes causa níveis extremamente elevados de colesterol, representando um risco substancial de doença cardíaca.
Os três participantes que receberam as doses mais elevadas tiveram uma diminuição de 39% a 55% no colesterol LDL (LDL-C) – associado, precisamente, a doenças do foro cardíaco.
Desenvolvido pela Verve Therapeutics em Boston (EUA), este tratamento promete substituir medicamentos de longa duração para baixar o colesterol.
Andrew Bellinger, diretor científico da Verve, disse, citado pela New Scientist, que “os dados confirmam a hipótese de que um medicamento de toma única tem o potencial de induzir reduções significativas e duradouras no LDL-C”.
Como funciona?
O tratamento utiliza uma variante da edição genética CRISPR conhecida como “edição de base” (mais segura do que as técnicas CRISPR tradicionais), que modifica o ADN sem cortá-lo, reduzindo, assim, o risco de mutações indesejadas.
Esta abordagem, envolvendo nanopartículas lipídicas transportando RNAs injetadas no corpo, é semelhante às vacinas da covid-19 de mRNA e poderia potencialmente ser mais barata e amplamente disponível se comprovadamente segura.
As nanopartículas são absorvidas principalmente por células do fígado, que produzem uma proteína de “edição de base” que desativa o gene PCSK9, envolvido na regulação do colesterol.
Os resultados – que se traduzem na redução significativa de colesterol nos que receberam as doses mais elevadas – sugerem a eficácia potencial do tratamento, adicionando uma dimensão promissora ao campo da edição genética em tratamentos médicos.
Mas nem tudo foi positivo
Após o tratamento, um dos três participantes que receberam as doses mais elevadas teve um ataque cardíaco.
Embora a Verve Therapeutics sugira que o ataque cardíaco possa ter sido causado pela doença subjacente do paciente, a relação com o tratamento não foi totalmente descartada.
