O Serviço Nacional de Saúde britânico (NHS) aprovou o uso do Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, numa criança de 10 meses que sofre de atrofia muscular espinhal severa (AME).
Caso seja bem-sucedido, o fármaco poderá prolongar a expectativa de vida de Edward, que neste momento é de dois anos, permitindo-lhe adquirir uma autonomia nunca antes vista em pacientes portadores desta doença, avançou o IFL Science!.
A decisão chega após uma longa campanha da mãe de Edward, Megan Willis. Em doenças como a AME, quanto mais cedo for administrado o medicamento, menor é a progressão da doença. Contudo, cada tratamento custa 1,79 milhões de libras (aproximadamente 2 milhões de euros).
“Estou exausta. Foi uma viagem tão longa”, disse Megan ao Guardian. “Quando me lembro de mim mesma em novembro, com um diagnóstico recente, não acreditei que houvesse uma opção para ele [Edward] – pensei que ele estava a morrer, porque (…) 95% das crianças morrem, ou estão gravemente incapacitados”, contou.
A AME é um distúrbio genético, cujos casos mais graves causam fraqueza muscular, problemas de movimento, dificuldades respiratórias e, eventualmente, a morte. Os sintomas pioram com a idad e as crianças afetadas geralmente passam por insuficiência respiratória desde os dois anos de idade.
O Zolgensma foi aprovado pela autoridade do medicamento norte-americana (FDA) em maio de 2019 e pelo National Institute for Health and Care Excellence (NICE) para uso no Reino Unido em março de 2021.
Por ser uma doença degenerativa, faltam dados de longo prazo sobre a eficácia do Zolgensma em crianças com AME, mas os primeiros resultados sugerem que a terapia é capaz de melhorar de forma significativa a função motora. As terapias envolvem injeções regulares a cada quatro meses durante a vida do paciente.
Atualmente, o seu uso está aprovado apenas para bebés com menos de seis meses de idade, mas os casos são tratados individualmente, permitindo o uso por crianças mais velhas, como Edward.
