Criança com distrofia muscular volta a andar (graças a uma terapia genética experimental)

Um menino, diagnosticado com distrofia muscular de Duchenne aos quatro anos, voltou a andar depois de ter sido tratado com uma terapia genética experimental.

A Ciência está a fazer grandes progressos no campo das doenças degenerativas que afetam os músculos e novas terapias genéticas podem retardar a progressão da doença. É o caso de Conner Curran, que se submeteu a uma terapia genética experimental que lhe devolveu a liberdade de voltar a andar.

Ainda não está claro se o tratamento é uma solução permanente, mas dois anos após o tratamento, os resultados parecem ser muito promissores. “Em apenas três semanas, começou a subir escadas”, contou a mãe, Jessica Curran, ao NPR.

O tratamento baseou-se numa injeção de duas horas de milhares de milhões de vírus inofensivos que entregou cópias do gene da distrofina nas células de Conner – o cerne do problema, que causa a distrofia muscular da criança.

“O conceito é muito simples”, contou Jude Samulski, farmacêutico da Faculdade de Medicina da Universidade de North Caroline, nos Estados Unidos. “Se um gene está em falta, nós colocamo-lo lá”, disse, acrescentando que o vírus é uma espécie de “camião molecular da FedEx”: “carrega uma carga genética e entrega-a no seu destino final”.

Para já, os investigadores não sabem se este tratamento é permanente ou se os novos genes acabarão por desaparecer.

Só nove crianças com distrofia muscular receberam esta terapia genética experimental. Agora, o plano dos cientistas é lançar um ensaio clínico em larga escala para ver se a terapia genética pode ajudar outros pacientes com síndrome de Duchenne.

ZAP //

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3 COMENTÁRIOS

  1. Meu filho é portador de distrofia muscular meu sonho e conseguir um tratamento ou cura ele tem 11 anos como faço para ter acesso ao tratamento?

  2. Sonhamos muito com esse dia ke tera sim um remedio pra cura de minha filha ke tem 9 anos

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